Tumori del sangue: approvata la nuova terapia Car-T

Leucemia: una nuova cura ritenuta valida, ora rimborsabile dal Sistema sanitario nazionale

Tumori del sangue, approvata la prima terapia Car-T contro la malattia

L'Agenzia Italiana del FArmaco (acronimo AIFA) ha oggi dato il via libera in Italia alla terapia con le cellule riprogrammata Car-T: l'approvazione seguirà l'iter istituzionale previsto attraverso la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale.

Un importante passo avanti nella lotta ai tumori del sangue: l'Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha appena approvato la terapia con cellule CAR-T, una cura che utilizza le tecniche dell'immunoterapia.

Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario: una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. Il rivoluzionario meccanismo di azione di questo trattamento fa in modo che possano essere curati i pazienti con leucemia a cellule B e DLBCL refrattari e/o recidivanti che non rispondono piu' alle terapie standard.

L'utilizzo per altre tipologie tumorali è ancora in fase di ricerca e come tale da considerarsi solo sperimentale.

Grazie all'accordo con l'Aifa il trattamento della Novartis dovrebbe essere rimborsabile a partire dal mese di settembre.

Tra i prossimi step per arrivare alla somministrazione della terapia Car-T ci sarà la scelta da parte delle Regioni dei centri ematologici specializzati che avranno una capillarità su tutto il territorio nazionale e saranno autorizzati alla somministrazione della nuova terapia contro i tumori del sangue. Il trattamento è indicato per adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B. Ma quali saranno i centri in Italia dove sarà disponibile? "Al valore scientifico di questa assoluta novità terapeutica si aggiunge il valore clinico perché la sua efficacia è profonda e duratura, anche in pazienti molto fragili", commenta Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell'Università Milano Bicocca presso la Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma all'Ospedale San Gerardo d Monza.

La LLA è la forma di tumore più frequente nei bambini e la nuova terapia Car-T "rappresenta ora una speranza di cura per quei bambini che non avrebbero altre opzioni terapeutiche a disposizione". E' bene sottolineare che siamo solo all'inizio di una nuova pagina della medicina: "gestione del profilo di tollerabilita' del trattamento, sostenibilita' della produzione e del sistema, sono elementi che rendono necessario continuare ad investire in questo settore da tutti gli attori coinvolti nel Sistema". L'Aifa renderà disponibile l'elenco sul suo sito. Chimerico perche', come la chimera, la figura mitologica formato da parti del corpo di animali diversi, tisagenlecleucel e' costituito da porzioni di molecole diverse: un anticorpo che, come un radar, riconosce l'antigene da aggredire (il CD19) e porzioni co-stimolatorie (4-1BB) che attivano il linfocita contro quel bersaglio. "Le CAR-T, infatti, presentano un'elevata tossicità".

L'accordo siglato, conclude Novartis, "raccoglie inoltre la sfida posta dall'avvento delle terapie avanzate nel contesto terapeutico italiano e prevede il ricorso ad un innovativo sistema di rimborso basato sui risultati terapeutici della terapia nel tempo". Nel modello tradizionale di rimborsabilità, invece, il Ssn compra una probabilità di successo (trading gamble) secondo una percentuale nota ma non certa, definita in economia come utilità probabile attesa.

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