Per la prima volta modificato il Dna direttamente su un paziente

Usa,primo Dna modificato su un paziente

Modificato il Dna su un uomo con malattia rara

L'esperimento è stato realizzato a Oakland (California), su un 44enne affetto da una rara malattia metabolica. Fra tre mesi si saprà se l'esperimento è riuscito. "Sono disposto a correre questo rischio e spero di aiutare altre persone malate", ha detto Maduex all'Associated Press.

Finora gli scienziati avevano sempre modificato i geni trasformando le cellule in laboratorio e, poi, "restituendole" ai pazienti.

Con la nuova tecnica, la modifica del gene sta avvenendo all'interno del corpo: è come inviare un "mini chirurgo" per collocare il nuovo gene nella posizione giusta. Ciò significa anche che non c'è la possibilità di cancellare eventuali errori.

I medici americani, nel dettaglio, sono intervenuti tentando il cosiddetto editing dei geni direttamente all'interno del corpo del paziente. "Non è questo il momento di avere paura".

Chi soffre della sindrome di Hunter - si stima meno di diecimila persone al mondo, un numero basso anche perché molti muoiono in giovane età - manca di un enzima in grado di "rompere" alcuni carboidrati che quindi si accumulano nel corpo provocando vari problemi. L'anno scorso è quasi morto per un attacco di bronchite e polmonite.

La modifica del gene non risolverà i danni che ha già subito, ma Madeux spera che possa almeno svincolarlo dalla necessità di trattamenti enzimatici settimanali.

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